驯鹿生物，一家处在临床阶段、致力在细胞立异药物开辟的生物制药公司，与信达生物制药团体（简称"信达生物"）（中国香港联交所股票代码：01801），一家致力在研发、出产和发卖肿瘤、本身免疫、代谢、眼科等重年夜疾病范畴立异药物的生物制药公司，配合公布在2023年美国临床肿瘤学术年会（ASCO）以壁报陈述情势展现两边配合开辟的全人源自体B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）疗法（伊基奥仑赛打针液，驯鹿生物研发代号：CT103A，信达生物研发代号：IBI326）的最新1/2期注册性临床研究成果（摘要编号：8025）。

美国临床肿瘤学会（ASCO）成立在19开云体育app64年，以其影响力和权势巨子性在全球临床肿瘤医学界举足轻重，被公认为全球最主要的肿瘤学术会议。一年一度的ASCO年会能吸引到全球顶尖癌症专家、研究团队云集芝加哥，浩繁国际前沿和备受存眷的科研功效、临床数据也会选择在ASCO年会进行初次发布。

摘要题目：全人源B细胞成熟抗原特异性CAR-T细胞（CT103A）医治复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的1/2期临床研究持久随访数据更新（FUMANBA-1）

摘要编号：ASCO-8025

会议主题：血液系统恶性肿瘤：浆细胞疾病

会议时候：2023年6月5日（周一）上午8:00-11:00CDT

会议地址：美国—芝加哥（线上+线下）

陈述情势：壁报陈述

本次陈述更新了伊基奥仑赛打针液医治复发/难治性多发性骨髓瘤（以下简称"RRMM")的1/2期注册临床研究（FUMANBA-1）在国内14个临床研究中间的平安性和有用性数据。

本研究（ChiCTR1800018137, NCT05066646）要求入组既往最少履历过3线和以上医治（包括卵白酶体按捺剂和免疫调理剂为根本的化疗方案）且末线进展的RRMM患者。截至2022年9月9日，总计纳入103例接管伊基奥仑赛打针液回输的受试者，回输剂量为1.0×106CAR-T/kg，中位随访时候为13.8（0.4, 27.2）个月，既往医治中位线数为4（3~23）线。

在接管伊基奥仑赛打针液回输的103例受试者中，68.9%（71/103）受试者归并mSMART3.0尺度的高危细胞遗传学异常，12.6%（13/103）受试者归并髓外浆细胞瘤，11.7%（12/103）受试者既往接管过非全人源BCMA CAR-T医治。

伊基奥仑赛打针液显现延续加深且持久的有用性：在疗效可评估的101例受试者中，整体减缓率（ORR）为 96.0%（97/101）。此中91.1%（92/101）受试者到达很是好的部门减缓和以上（≥VGPR），严酷意义的完全减缓/完全减缓率（sCR/CR）为74.3%（75/101）。中位达减缓时候为16 (11，179) 天，中位减缓延续时候（DOR）和中位无进展保存期(PFS)均未到达，12个月的PFS率为78.8%（95% CI: 68.6–85.97）。95.0%（96/101）的受试者到达细小残留病灶（MRD）阴性，此中所有sCR/CR受试者均到达MRD阴性，82.4%（95%CI：70.90-89.72）的受试者延续保持MRD阴性跨越12个月，MRD阴性的中位延续时候还没有到达。

伊基奥仑赛打针液对既往接管过CAR-T医治的多发性骨髓瘤(以下简称"MM")受试者亦揭示了杰出的疗效，12例既往接管过CAR-T医治的MM受试者中，9例取得CR，5例取得sCR，此中4例保持sCR跨越18个月。

伊基奥仑赛打针液具有优良且可控的平安性：103例受试者中，93.2%（96/103）受试者产生细胞因子释放综合征（CRS），绝年夜大都为1~2级CRS，仅一例受试者产生3级和以上CRS。CRS产生的中位时候为回输后第6.0 (1,13) 天，CRS的中位延续时候为5.0 (2,30) 天。仅2.5%（2/79）受试者呈现免疫效应细胞相干神经毒性综合征（ICANS），此中1级和2级各1例，所有受试者的CRS和ICANS均获得减缓，最多见的药物相干不良事务是血液学毒性。

伊基奥仑赛打针液在体内杰出扩增且持久存续：外周血的CAR拷贝数中位达峰时候为回输后12天，中位峰值程度为87570.6拷贝数/微克DNA。在随访到达回输后12个月和24个月的受试者平分别有50%（28/56）和40%（4/10）的受试者仍可检测到CAR-T细胞存续，唯一19.4%（20/103）的受试者在回输后检测出抗药抗体（ADA）阳性。

本次临床研究的首要研究者，中国医学科学院血液病病院的邱录贵传授和华中科技年夜学同济医学院从属同济病院李春蕊传授暗示："多发性骨髓瘤是第二年夜血液恶性肿瘤，当前首要的医治药物包罗卵白酶体按捺剂（PI）、免疫调理剂（IMiDs）和单克隆抗体（mAb)，固然近二十年中多发性骨髓瘤的医治获得了显著改良，但它还是一个没法治愈的疾病。伊基奥仑赛是一款靶向BCMA的CAR-T疗法，CAR布局含有全人源的单链可变片断（scFvs），在宿主体内免疫原性低，不轻易引诱抗CAR份子的抗体，但保存抗肿瘤活性。

在本次ASCO年夜会上我们更新报导了伊基奥仑赛打针液在RRMM患者中更长随访期的疗效和平安性研究成果，比拟在2022年EHA年夜会我们发布的 79 例受试者的临床数据，本次年夜会陈述的受试者增至103 例，中位随访时候也由9.0个月耽误至13.8个月，显示出伊基奥仑赛打针液更优的有用性（sCR/CR率从68.4%增添到74.3%）。特别让我们欣喜的是，在随访时候最少12个月的未接管过既往BCMA CAR-T医治的受试者中，sCR/CR率到达87.3%。将来，跟着CAR-T细胞医治手艺的冲破性成长，CAR-T药物临床开辟有望向一线、二线医治推动，等候惠和更多肿瘤患者。"

关在多发性骨髓瘤

MM是最多见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对初治的MM患者，经常使用的一线医治药物包罗卵白酶体按捺剂、免疫调理类药物和烷化剂类药物。对年夜大都的患者，经常使用的一线医治可使患者的病情不变3-5年，但也有少部门患者在初治时表示为原发耐药，病情不克不及获得有用节制。对医治有用的年夜大都初治患者，颠末疾病不变期后也会不成避免地进入复发/难治阶段。是以，RRMM患者仍存在未知足的需求。

在美国，MM约占所有癌症患者人数近2%，占癌症灭亡患者人数的2%以上。按照弗若斯沙利文陈述：在中国，MM的年新病发人数由2016年18,900人增至 2020年21,100人，估计2025年将增加至24,500人。中国MM的得病人数从2016年69,800 人增至2020年113,800人，估计2025年增加至182,200;在美国，MM的年新病发人数从2016年30,300 人增添至2020年32,300人，估计2025年将增添至37,800人。美国MM的得病人数从2016年132,200人增添到2020年144,900人，估计2025年将增添至162,300人。

关在伊基奥仑赛打针液

驯鹿生物和信达生物正在合作研发伊基奥仑赛打针液针对RRMM在中国的临床利用。本候选产物是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包括全人源scFv、CD8a 搭钮和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活扣构域。基在严酷的挑选，经由过程周全的体表里功能评价，伊基奥仑赛打针液具有强有力和快速的疗效，并有凸起的体内持久存续性。

此前，伊基奥仑赛打针液接踵获NMPA授与"冲破性医治药物（BTD）"认定和获FDA授与"孤儿药（ODD）"认定，用在医治RRMM。2022年6月，伊基奥仑赛打针液医治RRMM的新药上市申请获国度药品监视治理局正式受理，同年，取得美国FDA核准注册临床。2023年2月，伊基奥仑赛打针液再获FDA再生医学进步前辈疗法(RMAT)资历和快速通道(FT)资历。除MM外，伊基奥仑赛打针液新增扩大顺应症-抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床实验申请（IND）已获NMPA核准。

关在驯鹿生物

驯鹿生物是一家处在临床阶段、致力在细胞立异药物开辟的生物制药公司。公司以开辟血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为立异基石，向实体瘤和本身免疫疾病拓展，具有完全地从初期发现、临床开辟、注册申报到贸易化出产的全流程能力。公司自行开辟的五年夜手艺平台包罗全人源抗体开辟平台、免疫细胞药物开辟平台、全流程出产和检定手艺平台、药理药效平台和临床开辟平台。

公司前后和海外细胞医治公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio和Umoja Biopharma告竣了多个全球BD授权或研发合作，积极摸索下一代细胞医治产物的开辟。驯鹿生物凭仗其壮大的治理团队、立异的产物线、自有的GMP出产和超强的临床开辟能力，旨在供给变化性、可治愈的立异型疗法，以知足中国甚至世界各地患者未知足的医疗需求。

关在信达生物

"始在信，达在行"，开辟出老苍生用得起的高质量生物药，是信达生物的抱负和方针。信达生物成立在2011年，致力在开辟、出产和发卖肿瘤、本身免疫、代谢、眼科等重年夜疾病范畴的立异药物。2018年10月31日，信达生物制药在中国香港结合买卖所有限公司主板上市，股票代码：01801。

自成立以来，公司凭仗立异功效和国际化的运营模式在浩繁生物制药公司中脱颖而出。成立起了一条包罗35个新药品种的产物链，笼盖肿瘤、本身免疫、代谢、眼科等多个疾病范畴，此中7个品种入选国度"重年夜新药创制"专项。公司已有 8个产物取得核准上市，它们别离是信迪利单抗打针液（达伯舒®），贝伐珠单抗打针液（达攸同®），阿达木单抗打针液（苏立信®），利妥昔单抗打针液（达伯华®），佩米替尼片（达伯坦®），奥雷巴替尼片（耐立克®）， 雷莫西尤单抗打针液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），3个品种在NMPA审评中，6个新药份子进入III期或要害性临床研究，别的还18个新药品种已进入临床研究。

信达生物已组建了一支具有国际进步前辈程度的高端生物药开辟、财产化人材团队，包罗浩繁海归专家，并与美国礼来制药、罗氏、赛诺菲、Adimab、Incyte和MD Anderson 癌症中间等国际合作方告竣28项计谋合作。信达生物在不竭自研立异药物、谋求本身成长的同时，秉持经济扶植以人平易近为中间的成长思惟。多年来，始终心怀科学善念，苦守"以患者为中间"，心系患者并存眷患者家庭，积极实行社会责任。公司陆续倡议、介入了多项药品公益支援项目，让愈来愈多的患者可以或许得益在生命科学的前进，用得上、用得起高质量的生物药。至2023年3月，信达生物患者支援项目已惠和16余万通俗患者，药物捐赠总价值数亿元。信达生物但愿和大师一路尽力，提高中国生物制药财产的成长程度，以知足苍生用药可和性和人平易近对生命健康夸姣欲望的寻求。