• 迈芮倍是中国独一获批用在医治ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物

•北海康成将进行投资者德律风会议

中国北京和美国马萨诸塞州伯灵顿2023年6月2日--北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"），是一家在中国领先并专注罕有疾病范畴的全球化的生物制药公司，致力在立异疗法的研究、开辟和贸易化。公司在本日公布，迈芮倍®（LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液）已取得了中国国度药品监视治理局（NMPA）的核准上市，用在医治1岁和以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒 。

迈芮倍在美国取得核准上市，用在医治3个月和以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒；并在欧洲取得核准上市，用在医治2个月和以上的患者。另外，按照中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的"先行先试"政策，迈芮倍客岁已被核准作为临床急需药品在该区内医治ALGS。按照与Mirum制药公司的和谈，北海康成具有迈芮倍在年夜中华区开辟和贸易化和在特定前提下出产的独家授权，用在医治包罗胆道闭锁（BA）、阿拉杰里综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）在内的三种罕有肝病和其他可选择的顺应症。LIVMARLI今朝正在进行用在医治BA的2期全球EMBARK研究。

北海康成将进行投资者德律风会议，会商核准事宜。

英文德律风会议将在美国东部夏令时候6月6日上午10:00进行。请经由过程以下链接挂号并介入：https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_ihhf7T8ZRd6hgEqN_hWrdg

中文德律风会议将在北京时候6月7日上午10:00进行。请经由过程以下链接挂号并介入：https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_F3_gSeZ4R_iO9l5tfUTmZg#/registration

北海康成的开创人、董事长兼首席履行官薛群博士暗示："我们很兴奋这一新型疗法在西方首要市场取得核准后不久，迈芮倍就在中国年夜陆地域取得了上市许可。可以或许为中国的罕有病患者供给与世界其他地域不异的进步前辈疗法，这不但显示了我们在药政事务方面的专业性，并且践行了北海康成‘让全球患者都能取得改变糊口的疗法 的任务。迈芮倍是中国独一获批用在医治与ALGS相干的胆汁淤积性瘙痒的药物。我们等候将这类具有前景的新疗法带给中国数千名ALGS患者，并进一步开辟迈芮倍的其他顺应症。同时，特殊感激我们的合作火伴Mirum制药公司。"

关在迈芮倍®（LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液）

迈芮倍® (LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液)是一种几近不被接收的回肠胆汁酸转运卵白（IBAT）按捺剂，阻断胆汁酸肠肝回圈，下降肝内和血清中的胆汁酸程度，削减由此介导的肝脏毁伤，减缓胆汁淤积瘙痒（极端瘙痒）。迈芮倍口服液是在中国、美国（3个月和以上）和欧盟（2个月和以上）核准的第一个也是独一一个用在医治1岁和以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

迈芮倍由公司进行临床开辟，用在医治胆汁淤积性肝病顺应症，包罗ALGS、PFIC和BA，并已取得FDA的孤儿药认定。

按照与Mirum制药公司的和谈，北海康成已取得迈芮倍口服液年夜中华区对ALGS、PFIC、BA和其他可选择的顺应症的开辟，贸易化和在特定前提下出产的独家授权。

关在Alagille综合征（ALGS）

Alagille综合征（ALGS）是一种常染色体显性遗传疾病，可致使晚期肝脏疾病和灭亡。其病发率在1/30,000到1/50,000之间[1] ，而该疾病已在中国国度罕有病注册系统中（NRDRS）注册。ALGS以胆管发育异常和外肝脏器官（如肾脏和眼睛）和骨骼和血汗管系统的受累为特点。100%的患者都有肝脏受累[2, 3]，凡是在新生儿期或诞生后的前3个月内表示为慢性胆汁淤积（胆汁活动减慢或阻滞）。除黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿年夜外，患者还会呈现严重的瘙痒[4]，这可能致使患儿搔抓而引发皮肤畸形、情感障碍、睡眠褫夺和进修中止[5]，并严重影响患者的发展、发育和糊口质量[6]，并可能致使肝移植[7]。

1. Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156

2. Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.

3. Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.

4. Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.

5. Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.

6. Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.

7. Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398.

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可能致使副感化包罗：

肝功能指标转变：ALGS患者在接管LIVMARLI™医治时代，肝功能查抄的某些指标常会产生转变，并可能加重。这些转变多是肝脏毁伤的迹象，且可能会带来严重后果。在最先医治之前和医治时代，医疗供给者应对患者进行肝功能的血液查抄。假如呈现任何肝脏问题的迹象或症状，例如恶心或吐逆、皮肤或眼白变黄、尿液变成深色或棕色、右边腹部痛苦悲伤或食欲不振，请当即奉告医疗供给者。

胃肠道问题：在接管LIVMARLI™医治时代，可能呈现胃肠道问题，如腹泻、腹痛和吐逆。假如这些症状比日常平凡更频仍或更严重，请当即奉告医疗供给者。

脂溶性维生素（FSV）缺少：ALGS患者遍及存在FSV缺少症，而在接管医治时代可能会加重。在最先医治之前和医治时代，医疗供给者应对患者进行血液查抄。

医治时代的其他常见副感化，包罗胃肠道出血和骨折。

美国处方信息 ： https://files.mirumpharma.com/livmarli/livmarli-prescribinginformation.pdf?_ga=2.264585739.542484716.1646698894-2002651408.1625676440

欧盟产物仿单（EU SmPC）：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/livmarli

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕有疾病范畴的全球化的生物制药公司，致力在立异疗法的研究、开辟和贸易化。公司今朝具有14 个具有可不雅市场潜力的药物质产组合，此中包罗4种已获批上市产物和10个在研药物。这些产物均针对一些较遍及的罕有疾病和罕有肿瘤顺应症，好比亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢杂乱、罕有的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病和胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因手艺研发中间尝试室正在开辟针对罕有遗传病，包罗庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型和潜伏治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物手艺公司合作。来自 SMA 基因医治的动物数据已在美国基因和细胞医治学会（ASGCT）、欧洲基因和细胞医治学会（ESGCT）和世界肌肉组织年夜会上颁发。公司的全球合作火伴包罗不限在 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿年夜学医学部和Scriptr Global 等。

如需领会更多关在北海康成制药有限公司的信息，请拜候：http://www.canbridgepharma.com/

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