关爱倡议 | 守护Castleman病患者，传递生命之音

2023年7月23日国际Castleman病日，《Castleman病（铃铛病）患者关爱倡议书》在北京协和病院正式发布，旨在经由过程多方联袂配合为罕有病Castleman病患者发声，更是对罕有病患者的生命庇护。

该倡议书的发布是由中华医学会罕有病分会、中华医学会血液学分会血液罕有病学组、中国Castleman病协作组（CCDN）、中国卡斯特曼之家结合指点，百济神州进行公益撑持。

中华医学会罕有病分会主任委员、北京协和病院院长张抒扬传授，中华医学会罕有病分会秘书长田庄传授，中华医学会血液学分会主任委员、姑苏年夜学从属第一病院吴德沛传授，中华医学会血液学分会罕有病学组副组长张磊传授，中国Castleman病协作组组长、北京协和病院血液内科主任李剑传授，"卡斯特曼之家"主办人林琳密斯和百济神州血液肿瘤事业部负责人朱晶岩密斯，和浩繁行业专家、学者、患者和媒体配合见证了倡议书的发布。

倡议书从"知-诊-治-爱"四个维度配合应对Castleman病患者所面对的挑战。"知"，倡议晋升公家对Castleman病的认知；"诊"，倡议增强Castleman病诊断能力；"治"，倡议成立多条理Castleman病诊疗系统，增进规范医治；"爱"，倡议延续存眷和撑持Castleman病患者。

知 --晋升疾病认知，领会患者窘境

Castleman病是血管滤泡性淋凑趣增生症或庞大淋凑趣病，是一种淋凑趣过度增生，炎症反映相干的血液系统的罕有病，以单个或多个部位的淋凑趣肿年夜为特点，部门患者可伴随全身症状和(或)多系统受累，并在2018年被纳入《中国第一批罕有病目次》[1]。

Castleman病的临床和病理表示缺少特异性。据2023年卡斯特曼之家调研数据显示，72%的Castleman病患者表示为淋凑趣肿年夜，54%的患者表示为疲惫乏力、39%呈现贫血、37%产生冷汗、33%呈现体重降落、32%呈现发烧、22%有食欲降落等症状[2]，还肝、肾功能不全、脾年夜、胸水、腹水等器官并发症。因其多种多样的临床表示，极易与其他疾病混合，造成误诊和漏诊。

多中间型Castleman病（MCD）是一种全身性、进行性且可致命的疾病，伴随多部位淋凑趣肿年夜[3]，医治和治愈面对着较多的坚苦。特别是特发性多中间型CD（iMCD）更是一种罕有且危和生命的淋巴组织增生的疾病[4]，是Castleman病的诊治重点。中国MCD患者5年保存率为51%，而2020美国血液学会颁发的文章显示，真实世界中特发性多中间型Castleman病（iMCD）平均保存仅2.57年[5]。

是以患者关爱宣言倡议，增强全社会对疾病的科普工作，晋升公家对疾病的认知和存眷，帮忙初期病患和潜伏患者和时获得确诊，避免错过医治黄金期。张抒扬传授暗示，中国生齿浩繁，今朝罕有病患者群体已跨越2,000万[6]，而患者一向面对着诊治坚苦和缺少药物的近况。要解决如许的窘境，其复杂性和艰难性史无前例，需要来自全社会的投入和撑持，才能帮忙患者尽早获得规范诊治。

诊 -- 成立多条理诊疗系统，知足患者未尽之需

罕有病因病发率低，病种繁多且患者分离，良多医务人员缺少相干的医学常识和诊断能力，致使罕有病的临床诊断能力不足，确诊难、诊断周期长。且由于区域医疗资本分派不均，患者异地就诊环境遍及。据卡斯特曼之家调研显示，45%的Castleman病患者需要展转3家以上病院才获得确诊；41%的患者从初度病发到确诊时候跨越6个月；64%的患者常来回救治在多个科室；58%的Castleman病患者曾被误诊为其他疾病；67%的患者需要进行屡次病理检测才能确诊[2]。

在患者关爱宣言中，特殊强调要增强对罕有病Castleman病的诊断能力，削减误诊漏诊，增进早诊早治开云体育app。2021年中国Castleman病协作组（CCDN）成立后，不竭培育和扩年夜Castleman专病大夫步队，鞭策血液科、病理科等相干科室的医务工作者对Castleman病的存眷，增强大夫对疾病的辨别和诊断能力，并发布《中国Castleman病诊断与医治专家共鸣（2021年版）》（后简称《共鸣》），成立了相干的诊疗流程和规范。对此，吴德沛传授暗示，"依托在像CCDN如许的专病诊疗协作组，将鞭策包罗血液科在内的泛博多学科大夫对血液罕有病的正视和研究，对包罗Castleman病在内的罕有病规范化诊疗有侧重要意义，不但能切实缩短患者确诊时候，还能改良疾病的误诊和漏诊率，让更多患者获益"。

罕有病因其病因复杂，病发机制不明、诊断坚苦的特征决议它需要跨专业的临床专家、医学遗传专家进行多学科会诊才能得出精准诊断。在患者关爱宣言中，倡议以CCDN笼盖的45个诊疗中间为响应区域的牵头单元，辐射其地点区域的其他病院，增进更多病院成立多条理、多学科的Castleman病诊疗系统，帮忙患者实现就近医治、增进Castleman病在全国规模内的规范诊治。张抒扬传授认为，成立多条理诊疗系统，进行多学科会诊可以或许实现罕有病患者从诊断医治到追踪治理的"一站式"办事，为患者供给更高效、便捷的"组团"诊疗，真正实现"以患者需求为导向"的方针。

治 --增进规范医治，患者获益最年夜化

一向以来，包罗Castleman病在内的罕有病患者还面对着用药难、身体疾苦、糊口状况差的近况，不管是在医治方案，药物可和性，仍是患者的保存质量方面都亟待改良。据卡斯特曼之家调研显示，在接管常规医治后，仍有36%的Castleman病患者存在3项以上血液指标异常，17%的患者有 3项以上疾病症状，且近三分之一的采取常规疗法的患者暗示副感化严重影响糊口[2]。

患者关爱宣言指出，2021年《共鸣》的发布年夜年夜鞭策了疾病规范化诊疗，改良了患者的保存质量。特别是《共鸣》将司妥昔单抗保举为一线iMCD医治方案，打破了之前中国iMCD患者无尺度化医治困局。

今朝国内现有年夜部门医治方案针对iMCD的复发率和医治掉败率高，且不良反映较着，没法很好地知足患者医治需求。在全球多中间的临床研究中，司妥昔单抗在iMCD中取得了尤其显著的疗效，34%患者可达18周症状和肿瘤延续减缓，6年疾病节制率高达97%，保存率100%[7]，有用地耽误了患者保存，改良了患者保存质量。对此李剑传授暗示，将来的医治之路不但要安身当前，还需要以成长的目光放眼将来，需要对更多的患者进行研究，寻觅背后的病发机制，各诊疗中间将在CCDN的框架下继续展开合作，研究出更多前瞻性、规范性的医治方案，惠和更多Castleman病患者。

爱 -- 关爱撑持患者，带来新生但愿

每个罕有病患者和其家庭在疾病、心理、社交等方面均承受了庞大的压力。患者关爱宣言倡议，学术集体、医疗机构、医药企业与患者群体和公益组织合作无懈，帮忙患者应对疾病挑战和延续展开患者关爱步履，为患者供给人文关切和心理安抚，帮忙患者以积极健康的心态面临疾病与糊口。

对此，林琳密斯暗示，作为Castleman 病的患者组织，卡斯特曼之家今朝已有900余位患者和家眷插手。在成立后就和CCDN合作无懈，并在爱心企业百济神州的撑持下，在公益患教、疾病科普、患者调研和绿色就诊通道等方面进行了年夜量工作，并持续三年倡议全国患者保存调研勾当，本年的调研首要聚焦在真实地反馈患者从病发、诊断到医治的全部进程，领会疾病酿成的影响，发掘患者未被知足的但愿。

朱晶岩密斯认为，针对Castleman病在内的罕有病患者面对的挑战，需要多方联袂合作。百济神州将继续秉持‘患者为先 的主旨，与医疗机构、患者组织、专家学者和社会各界延续协力护佑每位患者，鞭策相干范畴的研究和立异，紧密亲密存眷包罗Castleman病在内的少数患者群体的未尽之需，以期为患者的糊口带来更多积极改变。

经由过程全社会的尽力和撑持，将来才能让罕有病不再"罕有"。《Castleman病（铃铛病）患者关爱倡议书》的发布在会聚社会气力，共建罕有病精准诊疗系统、晋升Castleman病诊疗程度、增进患者早诊早治、改良患者保存质量等方面都具有积极的意义。它唱响了Castleman病患者布满生气的将来，鞭策更多的人"看见"Castleman病，鞭策将来Castleman病诊疗范畴的前进，从而让更多的患者获得救助，打破窘境，迎接新生。

参考文献

[1]《关在发布第一批罕有病目次的通知》. 国卫医发〔2018〕10号.

[2] 2023年Castleman病患者诊疗近况调研

[3] https://www.cn-healthcare.com/articlewm/20230517/content-1551707.html

[4]《EUSA Pharma 和百济神州公布SYLVANT®（打针用司妥昔单抗）在中国的上市申请已获受理》

[5] https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzA4OTI5MDkwNg==&mid=2447819318&idx=1&sn=af75ba588f4d0b29abae04f7be4ec6c7&chksm=840f43c3b378cad58b99f41d6cddc6d1d82862ecd892b3ca0d6e678f79c69b719531dc8c8bd1&scene=27

[6] https://baijiahao.百度.com/s?id=1759054316287887849&wfr=spider&for=pc

[7]https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzU4NjkzMDg4Mw==&mid=2247499539&idx=2&sn=59f75e065288a2378485f93a10e88be0&chksm=fdf170bfca86f9a9cb8de216f132187a200a941b1f989d2d9fc2531cd99641592e8c815e8d84&scene=27